Чрез включване и изключване на гените, вместо да ги променяме, можем бързо и евтино да лекуваме генетични заболявания за цял живот
Ензимът DNMT1 участва епигенетичната регулация. Credit: Enzymologic, flickr (CC BY-SA 2.0)
Първите признаци настъпват още в много ранна възраст. Родителите забелязват, че детето им има проблеми с концентрацията. Докато расте, то може да е щастливо и винаги да се усмихва, но движенията му са резки и с голямо усилие се опитва да говори, а затрудненията в ученето стават очевидни.
Специално предложение:
Това е синдромът на Ангелман. Някои симптоми наподобяват тези при аутизма, но Ангелман се дължи на специфична мутация, която изключва важен ген в мозъка. Самият ген не е повреден, а просто е изключен. Ако можехме отново да го включим при децата, страдащи от синдрома на Ангелман, то те биха могли да израснат с много по-малко проблеми.
През февруари, биологът David Segal съобщи, че екипът му е успял да стори точно това при мишки с мутацията, причиняваща синдрома. Тези новини не са вълнуващи само за хората, които страдат от това заболяване, а и за всички нас. Много заболявания са причинени от това, че клетките включват дадени гени, вместо да ги изключват и обратното. Ако използваният подход работи и при хората, той би могъл да бъде използван за лечение на всичко от шизофрения до затлъстяване и пристрастяване към наркотици.
През последните две години генното редактиране е много актуално, благодарение на революционния инструмент CRISPR, който направи изменението на ДНК вътре в клетките евтино и лесно. Но екипът на Segal в Университета на Калифорния, Дейвис, е един от многото, които адаптират инструментите за генно редактиране така, че те да могат да бъдат използвани за контрол на гените, вместо за промяната им. С други думи – те ги използват, за да редактират епигенома, а не генома. Но все още е много рано…
